A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro de um novo medicamento destinado ao tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara, progressiva e potencialmente grave. O Duvyzat passa a representar uma nova alternativa terapêutica para pacientes brasileiros diagnosticados com a condição.
A autorização foi formalizada nesta quinta-feira (13), por meio da Resolução-RE nº 3.153, publicada no Diário Oficial da União.
O medicamento tem como princípio ativo o givinostate, na forma de cloridrato de givinostate monoidratado. A substância ainda não possuía registro no Brasil e, por isso, o produto foi classificado pela Anvisa como medicamento novo com princípio ativo inédito no mercado nacional.
Doença compromete os músculos progressivamente
A distrofia muscular de Duchenne é causada por alterações genéticas que prejudicam a produção de distrofina, uma proteína essencial para a estrutura e a proteção das fibras musculares.
Com a deficiência dessa proteína, os músculos sofrem danos progressivos. Os primeiros sinais geralmente aparecem ainda na infância e podem incluir dificuldade para correr, subir escadas, levantar-se do chão e acompanhar outras crianças em atividades físicas.
Com a evolução da doença, a perda de força pode comprometer a capacidade de caminhar e também atingir músculos envolvidos na respiração e no funcionamento do coração.
Por ser uma condição genética, a DMD exige acompanhamento médico contínuo e uma abordagem multidisciplinar, envolvendo diferentes profissionais de saúde.
Princípio ativo é uma novidade no país
O Duvyzat será comercializado em frascos de 140 mililitros, acompanhados de seringa dosadora. Conforme as informações do registro, o medicamento possui prazo de validade de até 36 meses quando armazenado nas condições determinadas pelo fabricante.
A autorização foi concedida à Multicare Pharmaceuticals Ltda. e tem validade até agosto de 2036.
A aprovação sanitária significa que o medicamento passou a ter autorização para uso no Brasil dentro das condições estabelecidas em seu registro. Isso, porém, não significa que o produto esteja automaticamente disponível para todos os pacientes ou que tenha sido incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS).
Registro não significa oferta imediata pelo SUS
A aprovação da Anvisa e a incorporação de um medicamento às políticas públicas são processos diferentes.
Depois da autorização sanitária, uma eventual inclusão do Duvyzat no SUS depende de avaliação específica pelas autoridades responsáveis pela incorporação de tecnologias em saúde. Também é necessário considerar critérios como evidências de eficácia e segurança, impacto orçamentário e custo-benefício.
Portanto, pacientes com distrofia muscular de Duchenne não devem iniciar, interromper ou substituir tratamentos por conta própria após a notícia da aprovação.
A indicação de qualquer terapia precisa ser feita por uma equipe médica especializada, considerando a idade, o estágio da doença, as características clínicas e os tratamentos já utilizados pelo paciente.
A chegada de um novo medicamento amplia o arsenal disponível contra uma doença para a qual o tratamento exige acompanhamento permanente, mas também marca apenas uma etapa dentro de um processo mais amplo de acesso e incorporação de novas terapias no país.
